A ritka betegségek kezelésére szolgáló új technológiák sikeres fejlesztése és a területen felmerülő beteghozzáférési korlátok megkövetelik a klasszikus egészségügyi technológiaértékelési eszköztár alkalmazhatóságának felülvizsgálatát.
A kutatás célja, hogy elemezze az árva gyógyszerek értékelését és támogatást adjon a jelenlegi keretek fejlesztéséhez, illetve addicionális kritériumok bevonáshoz és új sémák létrehozásához. A disszertáció alapjául négy önálló kutatás szolgált, két szisztematikus irodalmi áttekintés a betegséggyakoriságra, illetve értékelési szempontokra és két adatelemzés a magyarországi közfinanszírozói adatokra, illetve az Egyesült Királyságban elérhető árva gyógyszer értékelő riportokra vonatkozóan.
